2017-11-20 美国 来源：生物谷网 领域：生物
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据生物谷网11月20日消息，美国加州大学旧金山分校研究人员向一名44岁的亨特氏综合征患者体内直接注入基因编辑工具“锌指核酸酶（ZFN）”，以永久改变基因的方法来治疗严重遗传疾病。此前的“基因疗法”一般是研究人员在培养皿中编辑人类细胞后再注射回人体内，而非对患者DNA进行直接编辑。这种治疗方法存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。此次研究人员直接在人体内进行基因编辑，其疗效、安全性等问题将在三个月内得到确切答案，一旦成功，将推动基因疗法进入全新阶段。
