2017-12-25 美国 来源：生物谷 领域：生物
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据生物谷网12月25日消息，美国哈佛大学研究人员利用CRISPR/Cas9技术治疗TMC1突变“贝多芬小鼠”的遗传性耳聋，取得良好效果。Tmc1是内耳中检测声波的毛细胞发挥正常功能所必需的基因。研究人员此次利用了一种新的基因组编辑运送策略，利用CRISPR/Cas9技术敲除了Tmc1突变基因的腺嘌呤，使该突变基因失活，从而缓解了“贝多芬小鼠”模型的听力丧失。该成果进一步证明了基因疗法在治疗遗传病方面的潜力。相关研究成果发表于《自然》期刊。
