据药明康德网8月11日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由Alnylam公司开发的RNA干扰疗法（RNAi）Onpattro。这是首款用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经疾病的疗法，也是FDA批准的首款RNAi疗法。Onpattro可靶向转甲状腺素蛋白（TTR），通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。

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