2018-09-03 美国 来源:DeepTech深科技 领域:生物
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据DeepTech深科技9月3日消息,美国科学家利用CRISPR技术成功修复四只猎犬中引发肌肉降解萎缩的基因突变,这些猎犬均患有杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种罕见且严重的进行性疾病,由肌缩蛋白基因突变而导致肌肉降解萎缩,目前全世界约有 30 万人罹患此病且缺乏有效治疗方法。该研究是CRISPR首次被用于治疗大型动物的肌肉萎缩症,此前科学家们曾在培养基中修复过人和鼠的肌细胞相关障碍症基因。该研究成果有望用于缓解人类肌肉萎缩相关疾病,相关研究发表于《科学》期刊。