据生物通10月10日消息，美国宾西法尼亚大学和瑞士苏黎世联邦理工学院使用CRISPR和单碱基编辑器，首次在实验小鼠体内进行产前基因编辑以阻止代谢紊乱疾病，为在出人类生前治疗其先天性疾病提供了可能。其中，美国科学家将单碱基编辑器3（BE3）与Cas9蛋白结合，对肝细胞内特定基因进行安全高效修复，预防了产后1型遗传性酪氨酸血症（HT1）的发病。瑞士科学家利用腺病毒将CRISPR基因编辑器高效导入肝细胞，修复了编码苯丙氨酸羟化酶的基因突变，预防了产后苯丙酮尿症的发病。相关研究发表于《自然·医学》期刊。

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