据the-scientist 12月13日消息，美国埃格大学科学家首次对脊髓型肌萎缩症（SMA）小鼠进行子宫内胚胎基因治疗。研究人员对尚在母鼠子宫内的小鼠胚胎进行基因编辑，修复了小鼠的SMN1基因突变，使其正常合成SMN1蛋白。相比未经治疗的对照组，治疗后出生的小鼠完全恢复了大脑和脊髓中的SMN1蛋白水平，运动神经元数量更高，SMA症状更少，寿命更长。相关研究成果发表于《分子治疗》期刊。

消息来源：https://www.the-scientist.com/news-opinion/fetal-gene-therapy-helps-mice-with-spinal-muscular-atrophy-66841