据medicalxpress 12月26日消息，美国斯克里普斯研究所科学家开发出一种控制几乎所有基因疗法剂量的的分子开关技术，或成为首个调整基因疗法中基因活性水平的可行技术。锤头状核酶是一类具有自我切割活性的RNA，该切割作用可被RNA样吗啉代（RNA-like morpholinos）阻断。研究人员将名为N107的锤头状核酶基因与治疗性基因一起插入患者细胞，从而将治疗性基因的表达抑制到极低水平。随后，研究人员通过注射吗啉代，在较宽的动态范围内提高了治疗性基因的表达水平。研究人员表示，该技术是目前调节基因疗法剂量的唯一实用方法，有望解决基因疗法在体内无法关闭或调节的问题，极大地推动基因疗法的研发及上市。相关研究成果发表于《自然·生物技术》期刊。

消息来源：https://medicalxpress.com/news/2019-12-technology-gene-therapy-doses.html

http://www.biodiscover.com/news/research/735869.html