世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药

2020-03-05  美国 来源:药明康德 领域:生物

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据药明康德 3月5日消息,美国Editas Medicine公司和Allergan公司联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。这一临床试验旨在检验基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法AGN-151587(EDIT-101),在治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者中的安全性,耐受性和疗效。AGN-151587是全球首款在患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。

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