2020-05-04 德国 来源:CNBETA 领域:生物
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据cnbeta 5月4日消息,德国蒂宾根大学和慕尼黑大学科学家首次完成色盲基因疗法人体试验。约三分之一色盲患者具有CNGA3基因缺陷。研究人员通过病毒载体将正常的CNGA3基因直接导入9名24~59岁的色盲患者的视网膜,几周后发现患者视网膜细胞可表达CNGA3基因,并产生相应蛋白质,从而恢复有缺陷视锥细胞的功能。最终,患者的视觉功能在聚焦方面以及与对比度和色觉相关的方面都有所改善。研究表明,该实验性基因疗法具有安全性和一定的积极效果。相关研究成果发表于《JAMA Ophthalmology》期刊。