2020-05-14 中国 来源：bio360 领域：生物
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据bio360 5月14日消息，中国华东师范大学科学家研发出一系列超高活性胞嘧啶碱基编辑器，有望提升遗传疾病基因疗法精准性和长效性。胞嘧啶脱氨酶与 nickase Cas9（D10A）融合而成的胞嘧啶碱基编辑器（CBE），在基因治疗、农作物遗传育种、药物筛选等领域具有广泛的应用前景。研究人员发现，将 Rad51 蛋白的单链 DNA 结合结构域融合到 Cas9 与脱氨酶之间，能极大提高 CBE 的编辑活性，拓宽编辑窗口。通过类似机制，研究人员还改造出具有更宽的编辑窗口和更高活性的 hyA3A-BE4max，以及能更高效识别 TC 碱基模块中的胞嘧啶而不引起其他胞嘧啶突变的 hyeA3A-BE4max。该系列碱基编辑新工具针对碱基突变引起的遗传疾病，展示出基因治疗的巨大潜力。相关研究成果发表于《自然·细胞生物学》期刊。
