据BioWorld 6月4日消息，美国博德研究所科学家通过双腺相关病毒(AAV)载体递送单碱基编辑器，部分恢复Tmc1基因隐性突变导致的完全耳聋小鼠的听力。这是人类首次通过基因编辑技术解决隐性遗传突变导致的遗传疾病。为解决单碱基编辑器过大而无法被基因治疗递送载体AAV所容纳的问题，研究团队将单碱基编辑器分为两部分，分别用AAV载体递送，进入体内后，二者共同感染同一细胞，单碱基编辑器的两部分将重新结合并寻找其要修复的靶点。结果表明，几乎没有可检测到的脱靶，且原本完全丧失听力的小鼠能对响亮甚至中等程度的声音作出反应。相关研究成果发表于《科学·转化医学》期刊。

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https://stm.sciencemag.org/content/12/546/eaay9101.full