2020-06-15 美国 来源：bio360 领域：生物
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据bio360 6月15日消息，美国 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 公司共同发布美国首例治疗血液遗传病的CRISPR疗法临床试验最新结果。两公司合作开展的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001在两例输血依赖性β地中海贫血患者和另一例镰状细胞病患者身上显示了有效性。两位β地中海贫血症患者在分别治疗 15 个月和 5 个月后，均不再需要输血。镰状细胞病患者在治疗 9 个月后，也不再需要输血。研究团队在CTX001输注后将对患者进行两年随访，有望于今年下半年提供更多数据。相关研究成果发布于欧洲血液学协会线上会议。
