美国研究人员使用新一代CRISPR技术治疗遗传性视网膜疾病,为开发遗传性眼病的新治疗方式奠定基础

2020-10-20  美国 来源:其他 领域:生物

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据ScienceDaily官网10月19日消息,美国加州大学的研究人员通过腺嘌呤碱基编辑恢复了患有遗传性视网膜疾病的成年小鼠的视觉功能。胞嘧啶和腺嘌呤碱基编辑器(CBE和ABE)被称为“基础编辑技术”,其作为新一代CRISPR技术,克服了CRISPR-Cas9系统的靶外突变和低编辑效率等障碍,使研究人员能以可预测的精确方式纠正点突变,并尽可能减少导致不良副作用的意外突变。基础编辑技术可提供一种替代基因增强疗法的治疗模式,永久恢复视觉相关蛋白因突变而失去其功能所导致的失明。相关研究成果发表于《自然生物医学工程》期刊。

消息来源:https://www.sciencedaily.com/releases/2020/10/201019155922.htm