爱尔兰研究人员开发出新基因疗法,或有助于预防遗传性眼病导致的视力下降

2020-11-30  爱尔兰 来源:Science科学 领域:生物

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据Science科学公众号11月29日消息,爱尔兰都柏林三一学院、马特医院和皇家维多利亚眼耳医院的研究人员开发出或能治疗显性视神经萎缩(DOA)的新基因疗法。DOA由OPA1蛋白基因突变造成的线粒体破坏所导致。研究人员将OPA1基因的mRNA包装成一种无害病毒,用作将疗法传递到预定目标的载体。在对来自DOA患者的人类细胞培养测试中,该基因疗法或可改善线粒体功能,可能成为DOA及其他相关疾病的疗法,有助于预防遗传性眼病导致的视力下降。相关研究成果发表于《神经科学前沿》期刊。

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