加拿大拉瓦尔大学研究人员通过CRISPR编辑大脑基因,证明其在遗传性疾病治疗中的可行性

2021-01-25  加拿大 来源:E药世界公众号 领域:生物

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据E药世界公众号1月22日消息,加拿大拉瓦尔大学的研究人员通过单碱基编辑技术在体外编辑大脑神经元中的淀粉样前体蛋白(APP)基因,以降低导致阿尔兹海默症的元凶之一的β-淀粉样蛋白的积累,使其人为获得A673T基因突变,从而降低罹患阿尔兹海默症的风险。该研究证明了单碱基编辑技术在治疗遗传性疾病中的可行性,并为阿尔兹海默症的治疗提供了全新的策略和发展方向。

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