美国蓝鸟生物又一慢病毒基因治疗临床试验因致癌风险而暂停

2021-08-17  全球 来源:其他 作者:刘瑾 领域:生物

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据生物世界公众号8月13日消息,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布其治疗肾上腺脑白质营养不良(ALD)的慢病毒基因治疗临床试验暂停,原因是一名患者在治疗过程中出现易导致白血病的骨髓增生异常综合症,还有两名患者出现或会发展为该综合征的骨髓细胞异常。蓝鸟生物曾在今年2月因类似原因暂停其治疗镰状细胞病的两项基因治疗临床试验。作为基因治疗递送载体的慢病毒能将遗传物质插入到宿主基因组中,使其得以稳定存在,以此实现长期的基因治疗效果,而这种随机插入方式,有可能会激活基因组中的癌基因,蓝鸟生物表示不应忽视此严重不良事件中出现的问题,这也将帮助科学家设计和开发更安全、有效的基因治疗递送载体。

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