刘如谦团队开发出新型类病毒载体,可安全高效地进行体内基因编辑

2022-01-15  美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物

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据生物世界1月12日消息,刘如谦团队开发出工程化的无DNA类病毒颗粒(eVLP),可有效包装并直接递送碱基编辑器和CRISPR-Cas9的核糖核蛋白形式,能在人类细胞、小鼠原代细胞和多种小鼠器官和组织中进行有效的基因编辑。经研究,eVLP递送的碱基编辑可成功编辑63%的小鼠肝脏细胞,并将血清中PCSK9蛋白的水平降低78%,还能改善遗传性失明小鼠模型的视觉。该研究表明,eVLP结合了病毒和非病毒递送的关键优势,能将基因编辑工具递送到细胞和器官,从而实现高效基因编辑,且具有最低的脱靶效应,安全性很高,可作为一种有潜力的治疗性大分子递送载体。

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