据生物谷网12月23日消息，北京大学科研团队开发出一种可编程的新型RNA单碱基编辑技术RESTART，具有良好的无义突变疾病治疗应用前景。该团队在mRNA的无义突变位点精准引入假尿苷修饰，将尿苷（U）编辑为假尿苷（Ψ），实现提前终止密码子的通读及蛋白功能的恢复，可用于治疗无义突变疾病。RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术，突破了目前无义突变疾病疗法脱靶效应、药物递送尺寸等多种局限，拓展了RNA编辑的策略，具有广泛的适用性和较高的安全性，为假尿苷修饰领域基础研究和无义突变疾病治疗领域提供有利的工具。相关研究成果发表于Molecular Cell期刊。

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