据科学网2月17日消息，中国暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院联合中国科学院广州生物医药与健康研究院的科研团队利用病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术敲除和修复亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。该研究为基因治疗神经退行性疾病奠定基础，为临床前转化提供了良好的理论依据。相关研究成果发表于《自然·生物医学工程》期刊。

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