据pharmaceutical网1月29日消息，美国RNA疗法公司Ascidian Therapeutics在获得FDA授予的研究性新药（IND）批准和快速通道指定后，启动首个RNA外显子编辑器ACDN-01治疗视力丧失的临床实验，预计将于2024年上半年开始招募被试。ACDN-01是唯一一个获得FDA人体研究批准的一种视网膜下注射的RNA外显子编辑器，可通过靶向视网膜特异性ATP结合盒转运蛋白（ABCA4）基因，在RNA水平上替换和重写遗传拼写错误。

消息来源：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ascidian-launches-first-ever-clinical-study-of-rna-exon-editor-for-vision-loss/?cf-view