多国科研团队采用基因编辑疗法治疗遗传性血管性水肿

2024-02-06  中国 来源:其他 作者:戴吉 领域:生物

关键词:

据Science daily网2月2日消息,新西兰奥克兰大学、荷兰阿姆斯特丹大学医学中心和英国剑桥大学医院的科研人员采用突破性基因编辑疗法NTLA-2002成功治疗十多名遗传性血管性水肿患者。该疗法利用体内CRISPR/Cas9技术来靶向一种负责产生血浆前激肽释放酶的基因KLKB1,从而降低总血浆激肽释放酶的水平,有效预防血管性水肿(肿胀)发作。随访结果显示,所有患者的血管性水肿发作平均减少95%。

消息来源:https://www.sciencedaily.com/releases/2024/02/240202115141.htm