据生物世界公众号4月4日消息，美国杜克大学医学院、多伦多大学病童医院、加州大学洛杉矶分校、伯明翰大学、伦敦大奥蒙德街儿童医院与Moderna公司报告了该公司mRNA疗法mRNA-3927在治疗罕见遗传病丙酸血症的首次人体临床试验的中期数据，展现了安全且有前景的治疗效果，将致命的代谢失代偿事件风险降低了70%。该结果推动了mRNA技术的应用，可用于开发蛋白替代疗法。相关研究成果发表于Nature期刊。

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