据sciencedaily网5月16日消息，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的科研人员设计出一种可有效地穿过血脑屏障的基因递送载体，扩大了可治疗遗传疾病的范围。该腺相关病毒（AAV）载体BI-hTFR1可与人类转铁蛋白受体（TfR1）结合，在人类的血脑屏障中高度表达。且可提供比美国食品和药物管理局批准的AAV9高40-50倍的基因表达。该成果可提高AAV向中枢神经系统的基因递送效率，并提高安全性。相关研究成果发表于《科学》期刊。

消息来源：https://www.sciencedaily.com/releases/2024/05/240516160501.htm