据学术经纬7月23日消息，美国华盛顿大学医学院的研究团队开发出创新的递送载体系统，可突破递送基因的尺寸限制。该团队利用“反式剪接机制”将编码治疗蛋白的全长mRNA分为几段进行递送并重新组装，同时使用靶向肌肉的新型AAV载体，消除病毒载体带来过多潜在副作用。这种新策略可帮助肌萎缩症患者阻止肌肉萎缩，还有望将其肌肉修复正常，为治疗杜氏肌营养不良症提供了希望。

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