2024-07-24 美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物
关键词:
据学术经纬7月23日消息,美国华盛顿大学医学院的研究团队开发出创新的递送载体系统,可突破递送基因的尺寸限制。该团队利用“反式剪接机制”将编码治疗蛋白的全长mRNA分为几段进行递送并重新组装,同时使用靶向肌肉的新型AAV载体,消除病毒载体带来过多潜在副作用。这种新策略可帮助肌萎缩症患者阻止肌肉萎缩,还有望将其肌肉修复正常,为治疗杜氏肌营养不良症提供了希望。
消息来源:https://mp.weixin.qq.com/s/IbTrz_9xmYxkPrp5nlxeKw