全球首个RNA编辑疗法获临床概念验证

2024-10-19  美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物

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据药明康德10月17日消息,美国Wave Life Sciences公司宣布其进行中的临床1b/2a期RestorAATion-2研究获得积极结果。该公司旗下在研RNA编辑候选疗法WVE-006能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)患者的基因,完成临床机制验证。Wave预计将在2025年分享多次给药数据。根据新闻稿,WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法,而此次试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。

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