据识林公众号11月15日消息，FDA批准首个直接在大脑中给药的基因疗法Keblidi，用于治疗罕见病芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。该基因疗法通过一次手术将功能正常的人类多巴脱羧酶（DDC）基因直接注射到大脑的壳核，以促进AADC酶并恢复多巴胺的产生。

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