据penntoday官网1月14日消息，美国宾夕法尼亚大学开发出新型基因编辑平台“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。该平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。该平台在威尔森病患者肝细胞中完成了3项任务，展现出应对复杂遗传状况的能力，且占用空间小，易于递送。相关研究成果发表于《自然·通讯》期刊。

消息来源：https://www.broadinstitute.org/news/gene-editing-extends-lifespan-mouse-model-prion-disease