据RICE官网2月13日消息，美国莱斯大学与贝勒医学院开发出名为Repair Drive的新基因编辑策略，可显著提高肝脏基因疗法有效性，有望为约700种遗传疾病带来新疗法。该方法通过小干扰RNA暂时抑制肝细胞存活所需基因FAH，再递送修饰版FAH与治疗基因，使肝脏小鼠模型中正确修复的细胞数量从约1%提升至25%以上，并为修复细胞提供选择性优势，使其胜过错误编辑和未编辑的细胞。相关科研成果发表于《科学转化医学》期刊。

消息来源：https://news.rice.edu/news/2025/rice-bcm-research-achieves-gene-editing-breakthrough-could-improve-treatment-liver