美国研究团队成功对首例患有罕见遗传病的婴儿实施个性化基因治疗

2025-05-16  美国 来源:NIH官网 作者:张芮晴 领域:生物

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据NIH官网5月15日消息,美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究团队开发并安全实施了一种个性化基因编辑疗法,治疗患有致命且无法治愈的遗传疾病的婴儿。该治疗仅针对非生殖细胞,从诊断到治疗仅用了六个月,治疗反应良好,标志着该技术首次成功应用于人类患者,为快速开发其他罕见遗传疾病的治疗方法奠定了基础。

https://www.nih.gov/news-events/news-releases/infant-rare-incurable-disease-first-successfully-receive-personalized-gene-therapy-treatment