2025-05-16 美国 来源:NIH官网 作者:张芮晴 领域:生物
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据NIH官网5月15日消息,美国国立卫生研究院(NIH)支持的研究团队开发并安全实施了一种个性化基因编辑疗法,治疗患有致命且无法治愈的遗传疾病的婴儿。该治疗仅针对非生殖细胞,从诊断到治疗仅用了六个月,治疗反应良好,标志着该技术首次成功应用于人类患者,为快速开发其他罕见遗传疾病的治疗方法奠定了基础。
https://www.nih.gov/news-events/news-releases/infant-rare-incurable-disease-first-successfully-receive-personalized-gene-therapy-treatment