据生物谷网7月15日消息，广医三院孙筱放教授通过CRISPR/Cas9基因编辑技术，成功纠正β-地贫iPSCs中的β珠蛋白基因（HBB）突变。据介绍，此次实验利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对诱导多能干细胞中的HBB基因进行修复，并保留了诱导多能干细胞的多能性和多分化能力，成功分化出造血干细胞并进一步分化成红细胞，为没有骨髓移植配型的患者实现自体移植治愈疾病提供了可能。

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