美国科研团队利用基因编辑技术助力脑疾病治疗

2025-08-20  美国 来源:科学网 作者:戴吉 领域:生物

关键词:

据科学网8月20日消息,美国哈佛大学与杰克逊实验室运用先导编辑技术,在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫(AHC)致病基因突变的精准修正,取得显著效果。该研究精准修复基因突变的能力有望为神经系统疾病的基因治疗提供新技术路径和有效治疗方案。

https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2025/8/549928.shtm