2026-01-20 中国 来源：中国科学网 作者：戴吉 领域：生物
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据科学网1月19日消息，中国复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研发出针对TGFBI相关角膜营养不良的基因编辑治疗新药GEB-101，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。该新药是全球首个针对该疾病的体内基因组编辑疗法，有望从基因层面根治这一传统治疗手段难以解决的致盲遗传性眼病，且一次治疗能够长期有效。获批后，团队计划于美国和中国启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，预计2026年在美国开展患者入组，标志着中国自主研发的眼科基因治疗药物获得国际权威监管机构认可。
