美国药监局推出指导草案,加速开发针对超罕见病个体化疗法的框架

2026-02-25  全球 来源:其他 领域:生物

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据FDA官网2月23日消息,美国食品药品监督管理局(FDA)发布指导草案,重点关注针对特定基因、细胞或分子异常的基因编辑和基于RNA的疗法。草案同时指出,只要能够直接解决疾病的根本原因,该框架也可能适用于其他定制疗法。