据生物谷网8月17日消息，美国圣犹大儿童研究医院的研究人员利用CRISPR基因编辑技术，成功修复了遗传性血红蛋白缺陷患者的造血干细胞和祖细胞，可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症。研究人员称将继续深入研究完善基因编辑过程，将潜在的脱靶突变效应降到最低，并进一步评估筛选最安全有效的治疗方法。该技术的实现为后期通过基因组编辑技术开发治疗常见血液疾病的新型疗法提供了新的思路。相关成果已刊登于Nature Medicine期刊。

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